W czasie konferencji poświęconej Narodowemu Planowi dla Chorób Rzadkich na lata 2021-2023 Niedzielski mówił, że prace nad nim trwały wiele lat i zaowocowały efektem w postaci prezentowanego w poniedziałek dokumentu.
Niedzielski wskazywał na dotychczasowy "brak usystematyzowania oraz planu", a także na marginalizowanie chorób rzadkich. "Dla mnie priorytetem było (...) pokazanie konkretnych rozwiązań. Dzisiaj przestajemy opowiadać o planach i perspektywach, tylko dziś podsumujemy wykonanie trzech bardzo konkretnych kroków, które w zdecydowany sposób zwiększą dostępność do leczenia chorób rzadkich i do diagnostyki" - podkreślił Niedzielski.
"W poniedziałek Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich zostanie przedstawiony publicznie, (skierowany) do prekonsultacji, tak, żeby wszystkie środowiska mogły się wypowiedzieć na temat zawartych w nim zadań" - poinformował. I dodał, że w tej chwili "zaproponowaliśmy 40 konkretnych zadań, które mają zdefiniowane swoje terminy realizacji". Koszt tych zadań to - podał - ponad 90 mln zł.
"To nie są wszystkie koszty, ponieważ w przypadku chorób rzadkich ogromne znaczenie mają zaawansowane terapie lekowe i będziemy chcieli wykorzystać Fundusz Medyczny w tym zakresie. W Funduszu Medycznym dysponujemy kwotą ponad 700 mln, która będzie mogła być wykorzystana na innowacyjne terapie, które nie są w tej chwili jeszcze refundowane" – zaznaczył minister zdrowia.
Wyjaśnił, że 40 zadań zostało pogrupowanych w sześciu obszarach. Pierwszy – jak mówił – to utworzenie ośrodków eksperckich dla poszczególnych chorób rzadkich. "Chcemy zlikwidować sytuację, w której pacjenci muszą jeździć i odwiedzać różne ośrodki, szukają różnych specjalistów, którzy mają doświadczenie w danej dziedzinie. (...) Będziemy chcieli bardzo wyraźnie wskazać, które ośrodki w Polsce będą te funkcje ośrodków eksperckich w dziedzinie poszczególnych chorób rzadkich pełniły" – powiedział minister.
Drugi obszar – jak wskazał – dotyczy diagnostyki chorób rzadkich. "Przedstawiamy bardzo konkretne propozycje rozwoju zarówno infrastruktury, jak i metodyki stosowania tych badań" – powiedział minister. Poinformował, że trzecim zagadnieniem są kwestie terapeutyczne związane z dostępem do leków i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego w chorobach rzadkich.
Czwarty obszar – jak zapowiedział szef MZ – to utworzenie polskiego rejestru chorób rzadkich. Piąty, który wymienił Niedzielski, to kwestia paszportu pacjenta z chorobą rzadką. "Dokument będzie zawierał podstawową charakterystykę i może być taką namiastką historii leczenia" – wyjaśnił.
Szósty punt dotyczy z kolei edukacji w dziedzinie chorób rzadkich. Zdaniem ministra wiedza o tych chorobach w społeczeństwie jest bardzo niska. "Będziemy chcieli utworzyć platformę informacyjną, która pomoże nawigowanie w systemie leczenia chorób rzadkich" – przekazał.
Poinformował, że 26 lutego Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) przekazała mu pierwszy wykaz zawierający 11 nowych technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności. Powiedział, że listę tę ocenią konsultanci krajowi i inni specjaliści. Po weryfikacji trafi znów do ministra. W razie pozytywnych ocen rozpoczną się negocjacje z producentami tych substancji o dopuszczeniu specyfików na dwa lata w ramach publicznego systemu refundowania.
Jak również podał, Agencja Badań Medycznych przeznaczy 100 mln zł na projekty dotyczące opracowania nowych procedur terapeutycznych w chorobach rzadkich. Będzie to się dobywało w ramach konkursów w dziedzinie niekomercyjnych badań klinicznych.
Niedzielski podkreślił, że dokument zostanie opublikowany w poniedziałek w godzinach popołudniowych. "Złożyliśmy też już wniosek o wpis do prac legislacyjnych rządu. Chcemy, żeby ten plan został przyjęty uchwałą rządową" – dodał.
Podał również, że zapadalność na choroby rzadkie wynosi około 6-8 proc. populacji, co w przypadku Polski - wskazał - "oznacza, że dotyczy to co najmniej 2-3 mln osób".
Wiceminister zdrowia Sławomir Gadomski zaznaczył z kolei, że ważne w leczeniu chorób rzadkich są także rehabilitacja, pomoc psychologiczna i wsparcie społeczne, na co - zapowiedział - także zostanie zwrócona uwaga, ale w późniejszej fazie realizacji planu. "Stawiamy na profesjonalizację, na specjalizację. Temu służy obszar pierwszy, czyli ośrodki eksperckie chorób rzadkich" - zaznaczył. Dodał, że w tych ośrodkach zostaną wprowadzone nowe mechanizmy finansowania.
Odnosząc się do poprawy diagnostyki chorób rzadkich, Gadomski wskazał, że na wprowadzenie nowych metod będzie konieczne zarezerwowanie w budżecie NFZ od 30 do 50 mln zł rocznie. "W tym obszarze skupimy się również na poprawie infrastruktury. Większość środków, jakie bezpośrednio będą wynikały z Planu Chorób Rzadkich, tych ponad 90 mln zł, trafi w formie konkursowej na doposażenie laboratoriów genetycznych" - wskazał Gadomski.
Prof. Krystyna Chrzanowska podkreśliła natomiast, że najważniejszym celem planu jest zapewnienie modelu organizacji kompleksowej i koordynowanej opieki medycznej nad pacjentami z chorobami rzadkimi. Jak wskazała, kluczową rolę będą spełniały przy tym ośrodki eksperckie.
"Myślimy, że jak ośrodki eksperckie zidentyfikujemy, zaczną one funkcjonować, będą się też łączyć w sieci ośrodków eksperckich na wzór europejskich sieci referencyjnych" - dodała. (PAP)
Dorota Stelmaszczyk
